Генотерапия фетальная
Большинство методов фетальной генотерапии разработаны на трансгенных мышах. Чужеродную ДНК вводят в оплодотворенные яйцеклетки, полученные от мышей, у которых была искусственно стимулирована овуляция. Затем яйцеклетки имплантируют в матку приемной матери. С помощью этого метода удалось заметно улучшить состояние мышей с наследственным дефицитом СТГ , наследственным дефицитом основного белка миелина и наследственным дефицитом бета-цепи глобина . В подобных экспериментах получена важная информация о регуляции экспрессии генов и патогенезе наследственных болезней.
Однако трансгенные животные получаются только из 15-20% яйцеклеток с инъецированной ДНК, причем лишь у 20-30% животных введенный ген экспрессируется. Более того, из-за случайного встраивания чужеродной ДНК в геном есть опасность повреждения гена хозяина (инсерционный мутагенез), приводящего к дефициту белка или нарушению регуляции, что может стать причиной злокачественного новообразования .
Таким образом, фетальная генотерапия пока неприменима для лечения наследственных болезней человека. Однако методы, разработанные в экспериментах с эмбриональными клетками, можно использовать для пренатальной диагностики. Это дает очень много - разумеется, лучше выявить наследственное заболевание на ранней стадии внутриутробного развития, чем прибегать к такому рискованному и ненадежному пока методу, как введение чужеродной ДНК.
