Генная терапия СПИД (ВИЧ): общие сведения
Определенные надежды на борьбу со СПИДом возлагаются сегодня на принципиально новые открытия в молекулярной генетике, которые появились в последнее время: антисмысловые матрицы, РНК-ферменты , РНК-интерференция и аптамерная технология .
Генные инженеры более 20 лет занимаются выделением генов, их синтезом, искусственным конструированием молекул ДНК, которые не существовали в природе. Суть генной терапии заключается в исправлении ошибок генетического аппарата клеток с помощью искусственно сконструированных рекомбинантных молекул ДНК. Когда в клетках нарушена нормальная функция того или иного гена, проблему можно решить, внеся в клетку полноценный ген, способный компенсировать недостающую функцию. Другое направление связано с тем, что часто болезнь вызывается избыточной работой собственных генов клетки или генов, привнесенных извне бактериями и вирусами. В такой ситуации генному инженеру следует эту излишнюю функцию подавить. При СПИДе требуется именно такая стратегия. Нужно предотвратить появление в клетке новых вирусных белков или помешать вирусу входить в клетку. И генные терапевты пытаются это сделать с помощью своих подходов.
Пытаются использовать два главных подхода: внутриклеточная иммунизацию и Увеличенине антивирусной иммунности с использованием генетически модифицированных клеток .
Очевидные преимущества большинства генно-терапевтических подходов, по сравнению с традиционными антиретровирусными препаратами, заключаются в том, что они позволяют в значительной мере избежать таких проблем как токсичность и "привыкание".
