Генная терапия: возможности использования таргетинга
На пути к широкому использованию таргетинга для целей генной терапии еще много препятствий. Очень низка эффективность гомологичной рекомбинации. Эту проблему пытаются преодолеть введением вместе с трансгеном какой либо системы, которая бы умела осуществлять или облегчала бы гомологичную рекомбинацию именно требуемой конструкции. Но пока до успехов здесь далеко. Низкая частота гомологичной рекомбинации, может быть преодолена селекцией тех клеток, которые рекомбинировали как надо. Это достигается включением селективных маркеров. Но ведь мы собираемся работать с людьми, и там недопустимо втаскивание в геном каких либо лишних последовательностей. В принципе видны подходы, как обходить это препятствие. Но... Но это длительные процедуры, в течение которых вы должны держать in vitro клетки, взятые от пациента, и обрабатывать их разными способами. Что с ними произойдет за то время, что вы с ними работаете? Не приобретут ли они трудно уловимые но патогенные свойства? Что они сделают с пациентом, когда вы вернете их ему? Вдруг они вызовут опухоль? При таких длительных процедурах нужны очень совершенные методы тестирования адекватности для терапевтических целей клеток, подвергшихся обработке. Коротко говоря, до решеня проблемы использования таргетинга в практике еще очень долгий путь, но его надо проходить.
