Генная терапия: три стратегии
Стратегии генной терапии можно разделить на три крупных блока.
Одна из них используется в тех случаях, когда клетки, которые нужно вылечить, потеряли функцию какого-либо гена, и для лечения нужно эту функцию восстановить . Тогда в клетку организма, которая страдает от этой потери функции, нужно доставить ген, способный обеспечивать недостающую функцию. Это приходится делать, например, при рецессивных наследственных заболеваниях.
Наоборот, часто болезнь вызывается избыточной функцией, несвойственной нормальной клетке. Это происходит при инфекциях или опухолевых трансформациях. Тогда генному терапевту следует озаботиться тем, чтобы эту излишнюю функцию подавить . Эти две стратегии можно считать истинно-генно-терапевтическими. Они нацелены на коррекцию дефекта клетки генными модификациями этой же клетки.
К генно-терапевтическим подходам теперь относят также и такие подходы, когда клетки модифицируют, чтобы усилить иммунный ответ организма на нежелательные явления, вызванные инфекцией или возникновением опухолей. Модификация также осуществляется введением новой генетической информации либо в клетки, против которых хотят увеличить иммунный ответ, либо в клетки иммунной системы, с помощью которых хотят усилить этот эффект. Хотя строго говоря эта стратегия не совсем вписывается в классическое понятие генной терапии.
