Подавление работы вредного гена на уровне мРНК
Эффекта подавления вредного гена можно также достичь, поместив в клетку конструкцию, которая будет подавлять эффект вредного гена на уровне информационной РНК. Это может быть достигнуто с помощью экспрессии в клетке конструкций, приводящих к синезу РНК, комплементарной мРНК вредного гена. Такая РНК называется антисмысловой. Тогда эта антисмысловая РНК могла бы за счет образования комплементарных комплексов взаимодействовать со смысловой, вредной, мРНК и мешать ей экспрессироваться.
Можно придумать рибозим , который мог бы специфически расщеплять вредную мРНК и ввести в клетку ген, программирующий синтез такого рибозима.
За открытие рибозимов, РНК, обладающих ферментативными свойствами, справедливо присудили Нобелевскую премию.
Современные способы получения рибозимов продвинулись вперед очень далеко, и никого не должно удивлять, что можно получить рибозим, специфично расщепляющий заданную мРНК. Поэтому и в случае генной терапии размышляют о возможности их использования. Действительно, введите в клетку конструкцию, кодирующую требуемый рибозим, и он будет работать и расщеплять . И может быть это лучше, чем просто антисенс РНК. Ведь рибозим - катализатор и его нужно немного, чтобы расщеплять и расщеплять. А антисмысловой РНК может понадобиться много, чтобы взаимодействовать со своей мРНК-мишенью. Выглядит все это привлекательно и конечно, пробовалось. Это некие общие подходы, универсальные. Их можно применять во всех случаях. Но когда речь идет о необходимости подавить конкретный продукт, то можно придумывать частные решения проблемы, основанные на свойствах именно этого продукта. Это мы увидим позже на примере использования внутриклеточной иммунизации для подавления экспрессии вируса иммунодефицита человека .
