Генная терапия: перспективы адресного встраивания генов
[ Vega ea 1991 , Harris ea 1996 , Miller ea 1995 ]
Способность направлять гены строго к определенному типу клеток важна для того чтобы уменьшить побочные эффекты и увеличить терапевтический эффект. Существует два основных подхода к обеспечению экспрессии генов в определенном виде клеток:
- специфическая доставка требуемой конструкции к требуемому типу клеток
- снабжение гена, который желательно экспрессировать, сигнальными элементами, обеспечивающими его транскрипцию только в данном типе клеток.
В тех случаях, когда речь идет о корректирующей генной терапии, конечно, желателен еще и третий уровень таргеттинг а
- встраивание гена в определенное место генома, как мы это видели при создании трансгенных животных. Этот третий уровень важен, чтобы обеспечить гену истинно природный путь регуляции, со всеми нюансами эффекта положения. Адресовать векторные системы к клеткам мишеням можно как в случае вирусных, так и невирусных средств доставки
