Моделирование болезней с эффектом дозы генов
Случайный характер интеграции чужеродной ДНК нередко индуцирует мутации и нарушает экспрессию нормальных генов реципиента. В ряде случаев наблюдаемые отклонения в развитии оказываются аналогичными или сходными с уже известными наследственными нарушениями у человека, и подобные животные могут использоваться в качестве генетических моделей заболеваний.
Этот подход был применен для получения моделей таких заболеваний, в патогенезе которых решающую роль играет эффект дозы генов. В частности, путем трансфекции зиготы мышей генами бета-глобина , коллагена , ренина , антигенов гистосовместимости удалось получить биологические модели таких заболеваний, как бета-талассемия , несовершенный остеогенез , гипертония и диабет , соответственно [ Erickson R.P., 1988 ]. Во всех перечисленных случаях введение дополнительной дозы экспрессирующегося гена приводило к нарушению баланса белковых генопродуктов в клетках, что было причиной патологических процессов.
