Гепатоциты- мишень для генной терапии
Результат, полученный с гепатоцитами, также дает и частную информацию относительно печени - можно для генной терапии использовать гепатоциты, которые являются дифференцированными и в обычных условиях неделящимися клетками. Можно потому, что при определенных условиях они начинают быстро делиться и дифференцироваться, давая нормальные ткани печени. И благодаря делению, могут инфицироваться ретровирусными векторами.
Это очень важный результат и с точки зрения общих перспектив генной терапии, ввиду особого значения печени в функционировании организма. Не зря у наших предков именно печень, а не мозг или сердце, считалась местом жизненной силы в организме и управительницей эмоций. Одной из главных функций печени является секреция белков в кровь. Например, кроме упомянутого только что рецептора, она секретирует факторы свертывания крови VIII и IX, недостаток которых , как мы с вами уже знаем из предыдущих очерков, вызывает гемофилии А и В, соответственно. Поэтому генно-инженерные клетки печени могли бы стать важной мишенью для вставления генов, компенсирующих дефект, вызывакемый наследствкнными повреждениями. Рассказанное выше вселяет оптимизм. Но все же не факт, что всегда и все будет так гладко с гепатоцитами, как это происходило с мышами, дефектными по ферменту FAH. Гепатоциты имеют сравнительно непродолжительную жизнь в печени. Поэтому в любом случае важно было бы найти стволовые клетки, предшествующие гепатоцитам . Это дало бы возможность продлить терапевтическое действие трансгена.
