Гематопоэтические стволовые клетки как мишени для генной терапии
Одной из наиболее реальных мишеней для генной терапии являются гематопоэтические стволовые клетки , т.е. клетки-предшественники зрелых клеток крови. Трансплантации костного мозга широко применяются в медицине , а костный мозг и есть одно из мест, где эти стволовые клетки существуют. В современых пересадках костного мозга используют мозг от подходящего донора. Это не всегда хорошо, поскольку главный комплекс гистосовместимости внимательно следит за тем, соответствует ли пересаживаемая ткань "своим", или ее следует рассматривать, как чужую. Поэтому перед пересадкой надо подавлять иммунную систему пациента, за исключением тех случаев, когда он и так страдает иммунной недостаточностью. И дело может кончиться трагично. Генная терапия могла бы избежать такой проблемы путем использования для лечения пациента его собственных клеток, починенных так, чтобы они становились эквивалентны здоровым клеткам. Пересадки костного мозга успешно применялись для лечения 30 болезней, связанных с генетическими дефектами в гематопоэзе. Еще в случаях 22 подобных болезней трансплантация приводила к значительному облегчению состояния больных. Ясно, что во всех этих случаях костный мозг от доноров мог бы заменяться собственными гематопоэтическими клетками с введенными в них нужнными здоровыми генами.
