Муковисцидоз: перспективы генной терапии
В результате мутации легочный эпителий дефектен по гену- регулятору CFTR. Это приводит к хроническим инфекциям, воспалениям и постепенному разрушению (derangement) дыхательного аппарата. Эти последствия по-видимому могли бы быть предотвращены, если бы функция хлорного канала была восстановлена в клетках легочного эпителия. В этом случае ретровирусные векторы неэффективны, поскольку они плохо инфицируют легочный эпителий.
Основное внимание уделяют стратегии in vivo и пытаются идти двумя путями. Во-первых, использовать репликационно дефектные аденовирусы, а во-вторых липосомы.
Эксперименты по применимости и безопасности подобных подходов проверены на мыши, нокаутированной по CFTR гену. На людях эксперименты проведены, в частности, на эпителии полости носа (nasal epithelium). Наблюдалось приближение свойств больного эпителия к нормальным.
