Семейная гиперхолестеринемия: лекарственная и генная терапия
Рецепторы ЛПНП , играющие ключевую роль в обмене холестерина , синтезируется в клетках печени. Соответственно на гепатоциты (клетки-мишени) должна быть направлена генотерапия. Одна попытка такого лечения сделана в США у женщины 29 лет с резко выраженным атеросклерозом коронарных артерий. Эффект от предыдущего хирургического шунтирования уже отсутствовал. Брат больной умер от такой же болезни не дожив до 30 лет. Генотерапия больной была проведена в несколько этапов.
Больной была сделана частичная (около 15%) гепатэктомия . Удаленную долю печени подвергли промыванию раствором коллагеназы для разделения гепатоцитов. Получили около 6 млн гепатоцитов. Затем эти клетки выращивают в 800 культуральных чашках на питательной среде. Во время роста в культуре для включения нормального гена ЛПНП использовали ретровирусный вектор как передающий агент. Трансгенные гепатоциты были собраны и введены пациентке через катетер в воротную вену (чтобы клетки достигли печени). Через несколько месяцев при биопсии печени обнаружили, что новый ген функционирует в некоторых клетках. Содержание ЛПНП в крови пациентки упало на 15%, улучшение состояния больной позволило проводить лечение только лекарствами, снижающими уровень холестерина.
Табл. Уровни холестерина при семейной гиперхолестеринемии
Табл. Диетотерапия при гиперхолестеринемии
Табл. Лекарственная терапия при гиперхолестеринемии
Табл. Комбинированная лекарственная терапия при гиперхолестеринемии
