Генная терапия через печень
Эксперименты по генной терапии наследственной гиперхолестеролэмии демонстрируют возможность использования гепатоцитов , в качестве мишеней для ex vivo геной терапии . Найдена модель, которая позволяет избежать низкой эффективности введения генов в клетки печени и делает генную терапию, нацеленную на печень, существенно более реальной.
Далее см. Тирозинэмия наследственная первого типа (НТ1): генная терапия
Гиперхолестеролэмия наследственная: перспективы применения генной терапии
