Генная терапия: спектр возможных для лечения болезней
В настоящее время более 4500 болезней классифицируется как генетические заболевания . Только небольшая часть из них картирована и для еще меньшей установлен биохимический механизм, с помощью которого ген осуществляет свою функцию.
Рецессивные генетические болезни , такие как муковисцидоз и недостаточность аденозиндезаминазы , проявляются в том случае, если повреждены оба аллеля гена.
В доминантных аутосомных болезнях , такой является болезнь Хантингтона, эффект больного гена проявляется, даже если другой аллель здоров.
Наконец, заболевания, сцепленные с Х-хромосомой, проявляются у мужчин, тогда как дамы, как правило, как в случае синдрома хрупкости Х-хромосомы, болеют не всегда, и носят в себе ген, передавая его потомкам и награждая своих сыновей болезнью.
Генная терапия может применяться и для монофакторных, т.е. вызванных одним геном , и для полифакторных, т.е. происходящих вследствие вовлеченности многих генов, заболеваний. Большинство монофакторных генетических заболеваний встречаются относительно редко.
Большинство наиболее обычных болезней современного общества, такие как рак, атеросклероз, нейропсихиатрические болезни имеют существенный генетический компонент и также могут рассматриваться, как объекты классической генной терапии. Но, конечно, в последнем случае дело обстоит много более трудно и нужно разбираться в генетике болезни, что непросто.
